新智元報道
5年前の2021年、DeepMind創業者のデミス・ハサビス氏が新しいAI創薬企業Isomorphic Labsの設立を発表したとき、製薬業界は好奇心と疑念に満ちていた。「AIは本当に薬を作れるのか？」
そして今日、5年の時が満ちた。
Isomorphic Labsのマックス・ジェイダーバーグ社長が自ら筆を執り、5年間の成果を提出した。AIは複数の疾患カテゴリーで全く新しい治療法を切り開いただけでなく、医薬品発見を根本から覆した。
かつて伝統的な製薬企業が10の60乗の化学空間を探索し終えるには数年を要した。今、AIはそれをわずか数日で成し遂げる。
厳しいウェット実験による検証を経て、AIが「無から生み出した」これらの新規分子は、医薬品としてのポテンシャルが極めて高いだけでなく、新たな生物学的メカニズムを発見し、未知の標的ポケットを開いた。まもなく臨床試験へと大きく踏み出す。
Isomorphic Labsは全人類に宣言する。伝統的な製薬の法則を根本から覆す産業革命が、いま正式に勃発したのだ。
次元降下攻撃：数日で10の60乗の「化学宇宙」を打ち抜く
Isomorphic Labsが今回提出した答えがいかに恐ろしいかを理解するには、まず伝統的な医薬品研究開発が直面する絶望的な「天文学的障壁」を知らねばならない。
医薬品の理論化学空間において、低分子医薬品になり得る化合物の数はおよそ10の60乗（10^60）である。太陽系全体の原子数の合計でさえ、わずか10の57乗に過ぎない。
つまり、完璧な新薬分子を見つけることは、宇宙全体から特定の砂粒一粒を探すより難しい。
これほど広大な「化学宇宙」に対し、伝統的な製薬業界はどうしてきたのか？
答えは、ハイスループット・スクリーニング（HTS）である。
製薬企業は数カ月から数年をかけ、巨大な機械ラインで10万から10億（10^5～10^9）の固定化合物を含む分子ライブラリーを試験する。
しかし、この10億の分子を10の60乗の前に置けば、太平洋の一滴にも満たない。
膨大な人的・物的資源を費やして数個の「ヒット化合物（Hit）」を見つけたとしても、その後には毒性、溶解度、膜透過性などのバランスを取るための、長く苦しい多年の反復最適化が待っている……。
だからこそ、新薬にはしばしば10年かかり、数十億ドルを要し、失敗率は90%以上にもなる。
しかしIsomorphic Labsの魔法のもとで、「数年」は極限まで「数日」に圧縮された。
マックス・ジェイダーバーグは誇らしげに秘密兵器を披露した。IsoDDE（Isomorphic Labs創薬エンジン）である。
同じ、あるいはさらに難しい標的に対して、IsoDDEは伝統的な愚直な方法を完全に捨て去る。
現実世界で哀れな10億の在庫を盲目的にスクリーニングする必要はなく、コンピューターの超頭脳の中で、果てしない10^60の化学空間を「知的探索」する。
わずか数日で、IsoDDEは自律的に大量の分子生成と反復進化を完了し、標的に結合するだけでなく、各種物理化学的性質がすでに現実世界の試練を受ける準備ができた「完璧な分子」を設計する。
伝統的な研究開発において天険と見なされた長い死の谷は、AIの計算力によって直接埋め立てられた。
Target Dを分解：一枚の図でAIが人類専門家をどう圧倒するか
一般の人々にAIの恐るべき実力を直感的に感じてもらうため、ジェイダーバーグは記事中で「Target D」（標的D）に対する最適化比較図を特別に公開した。
この事例では、創薬デザイナーはAIに「要件定義書」を入力するだけでよい。たとえば、どの標的を狙うのか、どのような調節モードが必要か、選択性はどれほど高くすべきか、溶解度と細胞膜透過性はどの基準を満たすべきか。
あとはすべてAI設計エージェント（Design Agent）に任せる。
わずか2～4日の間に、AIエージェントは疲れを知らぬスーパー探検家のように、化学空間で狂ったように探索を始める。
この過程を可視化ヒートマップで観察すると、極めて震撼させる光景が見える。
伝統的な分子ライブラリーのスクリーニングは、ヒートマップ上の取るに足らない「小さな塊」しか覆えない。一方、IsoDDEの設計エージェントは巨大なレーダーネットを広げたように、最も潜在力の高い高望ましさ（Desirability）領域の全体を直接覆う。
さらに拍手喝采すべきは、AIが動的平衡を理解していることだ。
初期探索段階では、その注意は非常に発散し、これまで見たことのない各種の化学骨格を広く試す。いったん高潜在領域を捕捉すると、ただちに注意を収束させ、深い定向開発（Exploit）を始める。
この過程で、AIは創薬の聖杯を正確に制御する。「パレート最適（Pareto Frontier）」である。
薬を作る者なら誰でも知っている。分子の属性はしばしば互いに排他的である。
たとえば、効力が強いほど毒性も大きくなりがちで、溶解度が良いほど膜透過性が悪くなるかもしれない。
伝統的な薬剤師はこのシーソーの上で何年も苦しみながら調整するが、AIは数日で直接、多目的のパレート境界上へと押し上げ、効力とバイオアベイラビリティを完璧に平衡させた「極上分子」を見つけ出す。
研究者がAI生成分子と、人類専門家が3～5年かけて文献から苦労して導き出した参照分子を並べて比較したところ、結果は圧倒的だった。機能濃度応答曲線が証明する。AI設計分子はあらゆる次元で極めて優れた性能を示し、そのまま後続開発の完璧な出発点となった。
「神農の百草試し」に別れ：製薬を経験から「精密工学」へ
今回の5周年投稿で、ジェイダーバーグは極めて破壊的な核心理念を打ち出した。われわれは「経験医学」の時代から、「精巧に工学化された分子（Exquisitely engineered molecules）」の時代へ全面的に移行しつつある。
過去100年以上、人類の製薬は本質的に「神農の百草試し」の経験主義モデルから抜け出していない。偶然発見されたペニシリンであれ、大量の盲検スクリーニングで見つかった標的薬であれ、そこには大量の「運」の要素が満ちている。
われわれは自然界、あるいは既存の化学ライブラリーの中で「たまたま」病気を治せる分子に出会い、その後その欠陥を修补しようとしてきた。
しかしジェイダーバーグの目には、未来の製薬は運に頼るべきではなく、飛行機や半導体を作るような「システム工学」であるべきだ。
辞書の中で、Isomorphicは「Exquisitely engineered molecule」に対して極めて強気な定義を与えている。ゼロから出発し、先進AIを用いて極めて高い精度で設計された化合物で、既定の仕様に従って生物学的標的を調節し、毒性を最小化する。
この次元降下攻撃的な工学化能力を実現するため、Isomorphic Labsは高度に垂直統合されたスーパー企業を築いた。
この屋根の下に、世界最高峰のAI研究者、生物学者、化学者、臨床医が座を共にする。彼らはモデルを開発するだけでなく、自らデータを生成し、新しい生物学を発見し、さらにこれらの潜在的薬剤を自らクリニックへ送り込む。
2024年、AlphaFold 2はタンパク質構造予測の世紀の難題を解決したことでノーベル化学賞を受賞した。
AlphaFoldの直系部隊として、Isomorphic Labsは過去5年間、この革命的成果を無限に拡大してきた。
彼らが築いたIsoDDEは単なる構造予測ツールではなく、「ワールドモデル（World Models）」と「最先端推論モデル（Frontier Reasoning Models）」を統合した究極のエンジンである。
このエンジンは物理・生物環境を深く理解し、強力なゼロショット推論能力を備え、複雑な構造、結合、分子特性、毒性の問題を同時に解決できる。
AIでデータを生成し、モデルを訓練し、インフラを敷設し、最後に新薬を大量生産する。Isomorphicは製薬を、計算可能で、予測可能で、複製可能な精密パイプラインへと変えつつある。
さらに震撼させるのは、AIが既存知識の枠内で回っているだけでなく、驚くべき「独創力」を示していることだ。
Isomorphic Labs公式によれば、IsoDDEを通じて彼らはすでに以下を達成した。
・全く新しい生物学メカニズムを発見した。
・「これまで完全に未知だったタンパク質ポケット」を開く新規分子を設計した。
・実際のウェット実験で、これらの分子の独自の生物学的機能を成功裏に検証した。
これは、AIが「人間が薬の作り方を教える」段階を超え、逆に人間を導き始めたことを意味する。「ほら、このタンパク質のこの隠れた隅は創薬可能だ。しかも鍵（分子）まで作っておいた」と。
実際の生物実験で厳しく検証されたこれらの分子が示す卓越した前臨床データは、Isomorphic Labsを全軍突撃の構えで、最終戦場である臨床試験（Clinical developments）へ突撃させようとしている。
結語：新紀元の扉はすでに轟音とともに開かれた
科学技術史を振り返れば、航空宇宙、自動車製造、建築設計を問わず、ほとんどすべての工学分野が過去50年でコンピュータ支援設計（CAD）によって根本から覆された。
そして今日、この破壊の火はついに人類で最も複雑で最も神聖な領域、生命と健康にまで燃え移った。
Isomorphic Labsが提出したこの答えは、全人類のものである。
10の60乗という膨大な化学宇宙がAIによって数日のうちに悠々と測量され、医薬品研究開発が運頼みの「魔法」から精密で再現可能な「工学」へと変わるとき、不治の病のない未来が、初めて手の届くところに来たように思える。
AI創薬の「iPhoneの瞬間」はすでに到来した。5年はほんの始まりに過ぎない。未来の医薬革命は、われわれの想像よりさらに狂おしく、さらに偉大になるだろう。
参考資料：
https://www.isomorphiclabs.com/articles/building-a-new-path-to-make-medicines-with-ai
https://storage.googleapis.com/isomorphiclabs-website-public-artifacts/isodde_technical_report.pdf
編集：デイヴィッド