心碎れたテクノロジー起業家、腫瘍に冒された保護犬、そしてがんの治癒という物語が、トップクラスの科学者たちを驚嘆させています。
Natasha Bita 教育担当編集者
がんが全身に広がっていた保護犬のロージーは、もう数ヶ月しか生きられないと言われていました。しかし、彼女の飼い主である執念深い男が、チャットボットを雇い、エリート医療科学者たちと協力して治癒法を模索するのです。
今、このハイテクなチームワークにより、mRNA ワクチンを腫瘍学に応用することで、人間の患者にも希望をもたらす実験的治療薬が実現しました。
8 歳のロージーは、里山に捨てられていましたが、シドニーのテクノロジー起業家であるポール・コンイングハム氏によって永遠の居場所を見つけました。彼は 2019 年に動物保護施設からスタッフフォード・シャー・ペイのミックス犬を里子に迎え、ちょうどパンデミックによるロックダウンの直前でした。
2024 年、愛犬が致命的なマスト細胞がん（肥満細胞腫）と診断されたとき、コンイングハム氏は獣医による化学療法と手術に数千ドルを費やしましたが、腫瘍の成長は遅らせられたものの、縮小することはできませんでした。しかし、クリスマスの休暇中に、カスタム製の mRNA がんワクチン で治療を受けた後、ロージーの関節にあるテニスボールサイズの腫瘍は半分に縮小しました。この回復ぶりは、最先端の人間用がん治療を研究している研究者たちを驚嘆させました。
「まるで『なんてことだ、効いたんだ！』という感じです」と、ニューサウスウェールズ大学（UNSW）の計算生物学准教授であり、ラマシオッティ・ゲノミクスセンター所長のマーティン・スミス氏は言います。
「もし犬に対してこれが可能なら、なぜがんのすべての人間に対して実施しないのでしょうか？多くの人々に希望を与え、私たちが熱心に追及しようとしていることです」
「奇妙な問い合わせはよくあります」
執念の物語において、コンイングハム氏はチャットボットを使ってロージーのがんの可能性のある治療法をブレインストーミングし、人工知能（AI）を活用してギガバイト単位の遺伝データを処理し、mRNA ワクチンの設計図を作成しました。
UNSW のラマシオッティ・ゲノミクスセンターで、最も求められている科学者たちの一部を動員してワクチンを製造し、その後、実験薬を投与するための倫理承認を持つ唯一の獣医研究者を見つけました。
それが ChatGPT であり、免疫療法の提案をし、コンイングハム氏を UNSW のラマシオッティ・ゲノミクスセンターへと導きました。そこでスミス准教授は、まだ「奇妙な」リクエストを覚えています。「私たちはしばしば奇妙な問い合わせを受けますが、これは個人の依頼で、犬のシーケンシングを行いたいというものでした」と彼は思い出します。「DNA シーケンシングは、腫瘍のプロファイルを作成し、疾患の原因となる可能性のある変異を特定する方法です」
有名な研究者は慎重でした。「通常、私たちは直接消費者向けの DNA シーケンシングをサポートしていません。なぜなら、ゲノミクスデータを生成するのは比較的簡単ですが、そのデータを解析するのは非常に難しく、困難だからです」と彼は言いました。「しかしポールは、『大丈夫、私はデータアナリストだから、ChatGPT の助けを借りてこれを解決します』と言いました」
機械学習とデータ分析において 17 年の経験を持つコンイングハム氏は、AI のパイオニアです。電気およびコンピューターエンジニアであり、Core Intelligence Technologies の共同設立者であり、オーストラリアのデータサイエンスおよび AI 協会の理事でもありました。UNSW がゲノムシーケンシング（彼が 3,000 ドルを支払った）を彼に引き渡した後、彼はデータを解読するために動き出しました。
「私は ChatGPT に相談し、この方法を計画しました」と彼は言いました。「最初のステップは、大学に連絡してロージーの DNA をシーケンスしてもらうことでした。アイデアは、彼女の血液から健康な DNA を取り出し、次に腫瘍から DNA を取り出し、両方をシーケンスして、変異がどこで起こったかを正確に確認することです。それは、車の元のエンジンと、30 万キロ走行後のエンジンのバージョンを持っているようなものです。比較して、損傷箇所を確認できます」
UNSW が DNA シーケンシングを生成した後、コンイングハム氏は「それらをさまざまなデータパイプラインに通して変異を見つけ、その後、がんを治療する薬を見つけるために他のアルゴリズムを使用しました」
ラマシオッティ・ゲノミクスセンターで、スミス准教授は、生物学の背景を持たないこの子犬好きがコードを解読したことに驚嘆しました。「ポールは執念深かった」と彼は言いました。「彼は電話をかけてきて、データを分析して興味深い変異を見つけたと伝え、AI プログラムである AlphaFold を使用して変異したタンパク質を見つけ、潜在的な標的を特定して薬と照合し、私が彼が特定した化合物を合成できる人を見つけられるかどうか尋ねてきました。私は『わあ、それは狂ってる！』と思いました。彼の熱意に動かされました」
UNSW の科学者たちに助けを求め続けたコンイングハム氏は、その独創性と粘り強さで彼らを感銘させました。「彼らを本当に納得させたのは、私が結果を提供し続けただけでした」と彼は言いました。「まるで学生が先生に宿題をしていない状態で『これをどうやってやるの？』と尋ね、先生が『帰れ、時間の無駄だ』と言うようなものです。しかし、私が彼らのところへ行くたびに、私は宿題を済ませていました」
チーム・ロージーは、正体不明の製薬会社が製造した免疫療法薬を特定しましたが、慈悲の使途（compassionate use）での使用を申請したところ、薬物製造元は供給を拒否しました。「私の気力は失われました」とコンイングハム氏は言いました。「しかし、運が介入しました」
スミス准教授は、ロージーの飼い主が「少し落ち込んでいた」と回忆しています。「私たちは話し合い、そのとき 私は彼に mRNA ワクチンについて話しました。すると彼は戻ってきて、『ヘイ、マーティン、この mRNA のことについてもっと教えてくれるか？実際にできることはあるのか？』と言いました」
カスタムワクチン
ゲノムチームは、名誉ある UNSW RNA インスティテュートの所長であるパル・ソルダールソンに連絡しました。ナノ医学のパイオニアであるアイスランド人の教授は、コンイングハム氏のデータを半ページの式に圧縮し、ロージーのための bespoke mRNA ワクチンを作成しました。
「これは犬のために設計された初の個別化がんワクチンです」とソルダールソン教授は言いました。「これは依然としてがん免疫療法の最前線にあります。最終的には、これを人間の支援に使用することになります。ロージーが私たちに教えてくれるのは、個別化医療が非常に効果的であり、mRNA 技術を用いて時間的制約のある方法で行うことができるということです」
パンデミック中の Covid-19 ワクチンで展開された mRNA（メッセンジャーリボ核酸の略）は、細胞に疾患と戦うタンパク質の産生を指令する分子です。腫瘍学者たちは、この技術を数十の人間臨床試験でテストしていますが、まだ主流のがん医療の一部ではありません。ソルダールソン教授が最も驚くべきだと考えるのは、生物学の背景を持たないデータエンジニアが mRNA のレシピを生成できたことです。
「彼は mRNA の設計を知らせるアルゴリズムを実行し、それを私たちに送り、 私たちは小さなナノ粒子を作成しました」と彼は言いました。「これはプロセス全体を民主化しています」
倫理的な質問
ロージーのワクチンは準備できましたが、コンイングハム氏はまだ使用するための倫理承認が必要でした。
「オーストラリアでは、ワクチンを無計画に作成することはできないため、すべてをルールに従って行わなければなりませんでした」と彼は言いました。「赤いテープ（官僚制）は、実際にはワクチンの作成よりも難しかったです。私はロージーで薬物試験を行うためのオーストラリアの倫理承認を取得しようとしていました。100 ページの文書を入力するために、毎日 2 時間を費やすことになり、3 ヶ月かかりました。しかし、運の介入が 2 回目ありました」
世界の半分の場所、アメリカの「犬がんアライアンス」の創設者であるマリエ・マエダ氏は、UNSW のウェブサイト上でコンイングハム氏の治癒への探求に関する記事を見つけました。支援を熱望したマエダ博士は、ガットンにあるクイーンズランド大学獣医学部の犬免疫療法教授であるレイチェル・アラヴェナに通知しました。
「私は犬のがん研究プログラムを運営しており、多くの実験的免疫療法を見ています。そのため、ポールの種類のようなワクチンをカバーする倫理基準が既に存在していました」とアラヴェナ教授は言いました。
「私の研究グループには、犬の免疫系を活性化してがんが悪いものであると認識させ、戦わせる治療法があります。しかし、このようなものを設計する方法さえわかりません。これは私が通常開発するものよりもはるかに技術的に進んでいます。ポールは明らかに超聪明的な人物です。この技術がどこまで進めることができるかという点で、彼は真の先駆者です」
注射開始
カスタムワクチンは、ガトンの実験室へ冷蔵輸送され、コンイングハム氏は 12 月にロージーと共に 10 時間運転して最初の注射を受け、先月は追加接種を受け、来週にはさらに受ける予定です。「確かに効果があります」とアラヴェナ教授は言いました。「初めて起こるときは、魔法のようです。ロージーのがんは本当に非常に進行していましたが、一つの腫瘍はかなり縮小しました。おそらく半分に。完全に消えたわけではありませんが、腫瘍が大きかったため、彼女は非常に快適になり、がんが縮小しました。彼女の被毛の輝きさえ、彼女ははるかに幸せで健康的に見えます
「これは誰もがこの治療を行ったことがありませんが、個別のペットのための個別化治療が可能になるのはそう遠くない未来でしょう」
ロージーの反応は、UNSW 分子腫瘍学センターの初代所長であり、人間患者向けの類似の mRNA 治療に取り組んでいるデヴィッド・トーマス氏にインスピレーションを与えました。
「このことの驚くべき点は、市民科学という概念です。街中のコンピューターサイエンスの背景を持つ人物が、科学プロセスにおいてそのスキルを使用できるということです」とトーマス教授は言いました。「それは非常に印象的なことです」
ロージーの回復は轟音のような成功であり、彼女の腫瘍のほとんどが数週間で溶け去ったように見えます。「12 月は、腫瘍が彼女に大きな負担をかけていたため、エネルギーが低下していました」とコンイングハム氏は言いました。「治療から 6 週間後、私は犬公園にいたとき、ウサギを見つけ、柵を飛び越えて追いかけました。これが治癒だとは全く思っていませんが、この治療がロージーに明らかに多くの時間と生活の質をもたらしたと信じています」
次のステップ
ロージーの献身的な飼い主である父親は、現在、最初の治療に応答しなかった大きな腫瘍を攻撃するための 2 番目のワクチンに取り組んでいます。UNSW の科学者たちは、今週遺伝子シーケンシングの作業を開始しました。
「腫瘍の一部が反応しなかった理由を見つけるために、2 回目の DNA シーケンシングを行おうとしています」と彼は言いました。「実際、いくつかのがんについては、それを終末的な宣告から管理可能な疾患に変えるチャンスがあります。なぜなら、変異の前に治療を作成できるからです」
ロージーの救助には、コンイングハム氏に数万ドルの費用がかかりましたが、彼は再びすべてを費やすでしょう。「彼女は私と共に多くの困難な時期を過ごし、無条件の愛を与えてくれました」と彼は言いました。「彼女は私の最高の友達です」